A veleszületett süketség minden kétezredik újszülöttet érint a világon, leggyakoribb oka a belső fül érzékelő szőrsejtjeinek betegsége. Ezek a sejtek képtelenek az osztódásra és a megújulásra, így a születéskor jelen lévő sejtek élete végéig elkísérik az embert. A belső fül szőrsejtjei nemcsak a hangok érzékelésében játszanak alapvető szerepet, hanem az egyensúlyérzékelésben is, így a veleszületett süketség egyes formái egyensúlyzavarokkal is társulnak – olvasható a Semmelweis Egyetem MTI-nek küldött közleményében.
A génterápia az elmúlt években számos komoly eredményt ért el: a vakság gyógyításától az AIDS kezeléséig sok betegségben nyújthat új reményt. A süketség génterápiás gyógyítása még várat magára, ennek oka az, hogy a belső fül szőrsejtjei nagyon nehezen vehetők célba a génterápia klasszikus eszközeivel.
Képünk illusztráció. Fotó: Pixabay/CCO Public Domain
A Harvard Egyetem kutatói „a trójai faló” elvét használták, amikor a génterápiában jól ismert vírust (AAV, adeno-asszociált vírus) becsomagolták a sejtek közötti természetes kommunikációban részt vevő, úgynevezett extracelluláris vezikulákba (sejten kívüli hólyagocskákba), így nyerve hatékonyabb génátvivő rendszert.
Visszanyerték a hallásukat
A sejteredetű extracelluláris vezikulák fontos szerepet játszanak a sejtek közötti információcserében, szervezetünkben hatalmas mennyiségben megtalálhatók. Néhány éve tudjuk, hogy bizonyos vírusok képesek kihasználni a vezikulák nyújtotta lehetőségeket és az immunrendszer elől elbújva képesek egyik sejtből a másikba átjutni. A vezikulákba csomagolt AAV vírusokat sokkal hatékonyabban vették fel a belső fül halló és egyensúlyozó szőrsejtjei.
A beteg egerek belső fülébe újszülött korukban juttatták be a hibás gént. Az egerek a kezelést követően visszanyerték hallásukat, emellett a súlyos egyensúlyzavarnak nyoma sem maradt – írták a kutatók. „Mivel az egerekben található hibás gén pontosan megfelel az emberi süketség egyik fajtája génjének, így azt reméljük, 5–7 éven belül emberben is kipróbálható lesz a kezelés” – idézte a közlemény György Bencét, a tanulmány első szerzőjét, a Harvard Egyetem kutatóorvosát, aki a Semmelweis Egyetem Genetikai, Sejt- és Immunbiológiai Intézetében kezdte vizsgálni az extracelluláris vezikulákat, és szerzett PhD-fokozatot.
