Amerikai kutatók az immunrendszer egyik legnagyobb ellenségét, a HIV-vírust használtak fel abban a génterápiában, amellyel nyolc kisgyermeket meggyógyítottak a veleszületett súlyos kombinált immundefektusból.
New England Journal of Medicine című tudományos folyóiratban ismertetett közleményükben a kutatók bemutatták, miként fordították ellenségből „baráttá” a HIV-vírust. Megváltoztatták, hogy ne legyen képes betegséget okozni, majd a gyermekek genomjába juttattak egy gént, amely hiányzott a génkészletükből.
A 2-14 hónapos kicsik, akik csekély vagy semmilyen immunrendszerrel születtek, ma már tökéletesen egészségesek immunrendszerük megfelelően működik.
A gyermekek az IL2RG génben lévő mutációk okozta X-SCID rendellenességben szenvedtek. A SCID a legsúlyosabb veleszületett immundefektus. Azoknak a gyerekeknek, akik ebben a rendellenességben szenvednek, teljesen steril körülmények között kell élniük, különben kétéves korukig meghalnak. Ha időben felismerik a betegséget, és van megfelelő donor, a betegség csontvelő-átültetéssel gyógyítható. ha azonban nem találnak donort a kicsiknek olyan steril boxban kell élniük, amelyben a szüleik is csak egy nyíláson keresztül, kesztyűben nyúlhatnak hozzájuk.
Az amerikai kutatók által kifejlesztett génterápiában a csöppségek születésük után csontvelőt vettek, és kijavították a genetikai hibát a DNS-ben A gyermekeket a terápia után egy hónappal elbocsátották a kórházból.
„A babák ma már totyogók, akik jól reagálnak az oltásokra és immunrendszerük az összes immunsejtet előállítja, amely ahhoz szükséges, hogy védettek legyenek a fertőzésektől. Teljesen normális életet élnek, felfedezik a világot” – közölte Ewelina Mamcarz, a St. Jude Gyermek Kutatókórház orvosa, a tanulmány egyik vezető szerzője.
A terápiát Brian Sorrentino orvos dolgozta ki, aki a közelmúltban meghalt.
